讲解:药物是如何被列入PBS的(第一部分)

2中的第1部分。

W药物福利计划(PBS)从1948年开始，它列出了139种免费提供给澳大利亚公民的“救生和预防疾病”药物。

70年后，这一数字与不断增长的计划相比相形见绌，该计划旨在为人们提供及时、负担得起的必要药物，由医生处方并在药店购买。

美国公共广播公司列出了一系列政府资助的药物，这些药物可以真正改变人们的生活，为人们节省数千美元，减轻他们的痛苦。但是在PBS上列出的药品——以及没有得到补贴的药品——可能是这样的对一些澳大利亚人来说是成败攸关．

研究表明50万澳大利亚人没法在2020-2021年填满剧本。其他估计也给出了这个数字接近7%或180万澳大利亚人。那些放弃基本药物的人往往健康状况更差，不幸的是，他们往往是最需要获得医疗保健的人。

悉尼科技大学的药剂师Lisa Pont教授说:“我们知道，即使有我们的补贴药品和补贴医疗服务，一些人的负担仍然非常高，并有非常重大的影响。”

对一些澳大利亚人来说，哪些药品列在公共广播公司(PBS)的清单上，哪些药品没有得到补贴，这是决定成败的关键。

那么，药品是如何被列在公共广播公司的名单上的呢?这些重大的决定又如何影响需要帮助的人呢?

一种新药首先必须得到澳大利亚药品监管机构——治疗药品管理局(TGA)的批准，然后才能得到药品效益咨询委员会(PBAC)的评估。PBAC是一个独立的专家咨询机构，由临床医生、卫生经济学家和消费者代表组成，他们向政府提出关于药品上市的建议。

当TGA考虑新药对改善健康是否安全和有效时，PBAC考虑的是药物有多有效以及对药物的需求。这包括有多少人受到这种疾病的影响，这种疾病有多罕见或多严重，有哪些替代方案，以及澳大利亚医疗系统将花费多少钱(或可以挽救多少钱)来补贴这种药物。

换句话说，与现有的治疗方法相比，患者将从中受益多少?它能延长寿命吗?能延长多长时间?使用这种药物能预防多少次心脏病发作、去医院、做手术或将来去全科医生那里就诊?这是唯一可行的治疗方案吗?

TGA考虑的是新药在改善健康方面是否安全和有效，PBAC则考虑药物的疗效和对该药物的需求。

麦格理大学(Macquarie University)的健康经济学家邦尼·帕金森(Bonny Parkinson)副教授负责评估提交给PBAC的报告，他说:“这就是PBAC的真正意义所在，最大限度地保障整个澳大利亚人口的健康。”

在工作中，PBAC纠结于政府应该资助哪些药物的棘手问题。它是应该建议上市一种治疗常见疾病的疗效中等但需要大量补贴的药物，还是为一种治疗罕见疾病的新药提供补贴，这种新药价格昂贵，受益的人很少，但可能会极大地改善他们的生活?

墨尔本大学的卫生经济学家苏珊·门德斯博士解释说:“我们没有无限多的钱，所以这都是关于权衡的问题。”你想让每个人的健康最大化，但你不能拒绝让一些人获得他们需要的药物。”

尽管存在这些挑战，PBS与其他卫生系统相比表现良好。Pont说，澳大利亚是第一个开始以这种方式评估新药成本效益的国家，此后世界上许多国家都采用了这种方法。

尽管存在这些挑战，PBS与其他卫生系统相比表现良好。

帕金森说:“这是一个非常有效和公平的系统，它不仅使正在接受治疗的患者受益，而且还使未来完全不同病情的患者受益”，补贴那些物有所值的药物。

“虽然这看起来是一个相当官僚的过程，有时很慢，但与世界标准相比，它实际上是相当高效和有效的。”

研究表明，平均而言，这需要只差两份提交在PBAC建议一种新药在PBS上上市之前。作为重新提交过程的一部分，制药公司返回更多的数据，以显示他们的药物在更长的时间内或在更大的群体中是有效的，以及它如何影响或改善生活质量。他们还可能降低药品供应价格。

帕金森解释说:“如果价格下降，这就为投资其他可能想在PBS上市的新药物创造了空间。”“所以最终，澳大利亚人确实从这些谈判中受益，只是不那么明显。”

药品制造商之间的竞争也可以降低成本，他们在原专利过期后生产相同的药品。其中一个例子是特鲁瓦达，在竞争制造商降低价格后，特鲁瓦达于2018年初在pbs上市，这一决定被称为黄金预防艾滋病毒的机会．这种药的价格下降了从每月1000美元到40美元．

然而，由于政府的定价协议，澳大利亚人花更多的钱买非专利处方药是英国的两倍，新西兰的药价是其他国家的三倍。

一些临床医生还认为，PBS在某些健康领域，如精神健康和慢性、终生自身免疫疾病方面服务不足。大约有2万澳大利亚人患有狼疮，这只是一个例子:两个新免疫疗法近年来已被TGA批准，但这两种药物都没有在PBS上列出，所以使用非常有限。

一些临床医生认为PBS在某些健康领域，如精神健康和慢性、终生的自身免疫疾病方面服务不足。

莫纳什大学风湿病学家Eric Morand教授说:“PBS此前从未批准过一种治疗狼疮的药物，这种疾病的复杂性和细微差别可能使监管者很难理解澳大利亚患者的价值方程。写了2021年，他哀叹自己无法为患者提供治疗方案。

但是Pont说，这源于这样一个事实:不太常见和罕见的疾病在研究资金中往往代表不足——如果没有足够多的研究人员研究给定的疾病，发现一种新疗法的机会就会变得渺茫。

对于患有致残性疾病、慢性疾病(如偏头痛、银屑病性关节炎和囊性纤维化)的人来说，一个常见的沮丧来源是，一种药物从获得TGA批准到被列入PBS之间的明显滞后时间。

根据最近的一项分析，它平均可以从一到两年在制药公司首次提交药物后，将其列入PBS -这是可以做到的在该药物获得批准多年后矫正性大动脉转位。这些延误限制了只有那些有能力支付全额治疗费用的人才能获得药物。

为了加快审批过程，自2011年以来，制药公司可以在在PBS上市的同时向TGA申请药品许可，即所谓的平行提交流程。

2014年参议院对新型抗癌药物的可用性进行调查时，听到了平行提交的证据不一定会有结果在更快的药品清单。但是为PBAC评估评估的Pont说，简化的流程正在产生影响。她补充道:“现在这方面的透明度更高了。”

然而，政府不能强迫制药公司将药品提交给PBS上市，而且Pont说，制药公司不太可能这么做，除非它们认为自己有相当大的成功机会——并且能够看到在澳大利亚销售这种药物的可行市场。

政府不能强迫制药公司将药品提交给PBS上市，而制药公司不太可能这么做，除非他们认为自己有相当大的成功机会。

庞特说:“这听起来很残酷，但如果一种药物没有明显的利润，那么(公司)就不太可能投资将这种药物提交到(PBS)上市。”

当一种药物被添加到PBS中时，它的使用被限制在数据显示它的效果最好或最安全的一组人群中。

新的治疗方法通常也有严格的资格标准，允许人们在用尽其他可用的治疗方案后使用，这可能需要数月或数年的时间。这对那些极度渴望找到对他们有效的药物的人来说是一种可怕的代价。

尽管PBS在设计上使人们更容易获得负担得起的药物，但医生倾向于采用和开出新的疗法它们是否可用是影响患者能否获得新疗法的另一个因素。

“即使处方药实现了全民覆盖，但患者获得新药的途径也不一样，部分原因是他们的医生是谁以及他们在哪里行医。”写门德斯在最近的一篇研究论文中写道。

这些处方做法只是可以缓解PBS压力的一个因素——PBS必须跟上越来越多的提交每年．

这是一个由两部分组成的系列宇宙每周在PBS。第二部分将于下周10月28日上线。