在墨尔本的Peter MacCallum癌症中心(“Peter Mac”)进行临床前研究的科学家们相信，他们已经开发出一种实验性血癌疗法，可能在未来帮助治疗多发性骨髓瘤。
这项研究是发表今天在期刊上分子细胞。
多发性骨髓瘤是一种起源于浆细胞的血癌，浆细胞是骨髓中的免疫细胞，通常会产生保护性抗体。
这些异常的血浆细胞通过骨髓迅速繁殖并迅速蔓延，抑制身体使常规血细胞和生产性抗体的能力，从而降低个人对抗感染能力。
“多发性骨髓瘤约占澳大利亚所有癌症的1%，”该研究的资深作者里奇·约翰斯通教授说，他是彼得·麦克癌症研究的执行董事。“虽然生存率一直在上升，现在有更多的治疗方法，但它仍然被列为一种不治之症。这就是为什么我们正在为我们的病人寻找新的治疗方法。”
这种疾病通常发生在60多岁的人身上，在男性中更常见。患者的五年生存率仅超过50％。
Peter Mac的研究人员正在探索新药物对骨髓瘤促进酶的作用。
约翰斯通说:“我们是从遗传学的角度来研究的。”“我们正在寻找对骨髓瘤的存活和增殖很重要的基因，我们确定了两个非常密切相关的基因。一个叫P300，另一个叫CBP。”
P300和CBP在癌症中的确切作用尚不完全清楚，直到最近才开发出抑制它们活性的药物。
约翰斯通说:“在我们进行遗传学研究的时候，美国一家名为艾伯维的制药公司刚刚制造了一种小分子，可以抑制这两种酶。”“所以我们联系了这家公司，他们把房子给了我们。然后我们用这种化合物做了所有的研究并用基因研究来支持。所以这确实是学术界和产业界的一次很好的合作。”
约翰斯通强调，该研究处于临床前阶段，致力于目前仅限于实验室中的小鼠和人类细胞的研究。
该研究的主要作者西蒙·霍格博士说，主要发现是多发性骨髓瘤对这种新疗法高度敏感，“比许多其他癌症更敏感”。
Hogg说:“这些药物可以迅速关闭被称为转录因子的关键致癌基因，而转录因子直接控制多发性骨髓瘤的生长。”
转录在癌症中是一个非常重要的过程，Hogg解释道，因为癌细胞需要维持高水平的转录来支持快速生长。
这种实验性疗法的工作原理是专门关闭许多重要的致癌基因，降低癌变浆细胞的转录率，并导致它们死亡。研究人员了解到，这种疗法对某些类型的前列腺癌也有效，这些类型的前列腺癌也依赖于P300和CBP酶。
约翰斯通说，他的团队还看着治疗如何与其他药物相结合，而且他们会发现另一种增强其疗效的药物。
他说:“在实验室中看到这些积极的结果是令人兴奋的，并看到这种新的实验性治疗可能对多发性骨髓瘤患者产生的影响。”
下一步是转向临床试验，但不太可能取得快速进展。
约翰斯通说:“在这里，我们不想过度承诺任何事情。“临床前的工作是令人鼓舞的，我们知道艾伯维渴望取得进展，看看他们是否能进行一些临床试验，希望能与我们在彼得麦克实验室(Peter Mac)一起进行。我们希望这最终将使我们的患者受益。”
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康奈兰伊恩
伊恩·康奈兰是澳大利亚皇家学会的总编辑。
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